Internațional

Premieră: Unui bărbat i-a fost modificat ADN-ul direct în corp

Ziarul de Vrancea
17 nov 2017 230 vizualizări

Tehnica a fost aplicată anterior acestei intervenții, însă numai pe celule extrase din corp care au fost editate și apoi reintroduse în organism

O echipă de medici din Statele Unite a editat genele unui pacient în urma unei intervenții de modificare a ADN-ului realizată în premieră direct în corpul uman. Medicii din California au administrat tratamentul intravenos experimental ce furnizează instrucțiuni de modificare a ADN-ului în corpul lui Brian Madeux, care suferă de sindrom Hunter.

Corpul persoanelor diagnosticate cu acest sindrom este incapabil să descompună molecule de zahăr denumite mucopolizaharide. Ca urmare, moleculele se acumulează și cauzează daune creierului și organelor, în cazurile severe această situație fiind fatală. Persoanele afectate necesită în mod regulat terapie de substituție enzimatică pentru a descompune aceste molecule, însă Brian Madeux a declarat că a ales să ia parte la studiul clinic deoarece "suferă de dureri în fiecare secundă".

Bărbatul în vârstă de 44 de ani din Arizona a urmat tratamentul luni, în cadrul Spitalului de Pediatrie UCSF Benioff din Oakland, California. Deocamdată este prea devreme să se știe cu siguranță dacă procedura de terapie genică efectuată în premieră a fost un succes însă, în caz afirmativ, ADN-ul lui Madeux deține în prezent instrucțiunile necesare pentru producerea enzimei necesare. Prin intermediul procedurii intravenoase, Madeux a primit miliarde de copii de instrumente genetice care acționează asupra unei porțiuni exacte a ADN-ului său. Acestea se deplasează către ficat unde, pe baza acestor instrucțiuni, celulele produc foarfece moleculare — numite nucleaze ''deget de zinc'' — și pregătesc genele corectoare. "Degetele" taie ADN-ul permițând astfel genei noi să se strecoare înăuntru. Aceasta direcționează mai departe celula să producă enzima care lipsește pacientului. "Tăiem ADN-ul, îl deschidem, inserăm o genă, îl coasem la loc. Reparare invizibilă", a explicat doctor Sandy Macrae, președinte al Sangamo Therapeutics, compania californiană care testează procedura pentru două boli metabolice și hemofilie.

Doctor David R. Liu de la Universitatea Harvard a declarat că această încercare clinică marchează o nouă eră. "Încercarea clinică pentru sindromul Hunter, condusă de o companie cu rol de pionierat, amintește o dată în plus că am intrat într-o eră a editării genomice", a spus el. "Sunt încrezător că procedura ar putea oferi atât beneficii terapeutice pentru pacient, cât și informații prețioase pentru dezvoltarea unor terapii de editare", a adăugat Liu.

Doctor Robin Lovell-Badge de la Institutul Francis Crick a subliniat că realizarea acestui tratament pentru afecțiuni mai complexe va fi o provocare. "Există mult potențial pentru tratarea în acest mod a bolilor de ficat", a spus el. "Aplicarea sa pe lucruri mai complexe, precum distrofia musculară sau fibroza chistică va necesita mult mai multă muncă", a atras acesta atenția. Tehnica a fost aplicată anterior acestei intervenții, însă numai pe celule extrase din corp care au fost editate și apoi reintroduse în organism. Acest lucru nu este, însă, posibil în ceea ce privește celulele din organe precum ficat, inimă sau creier.

 


În lipsa unui acord scris din partea Ziarului de Vrancea, puteţi prelua maxim 500 de caractere din acest articol dacă precizaţi sursa şi inseraţi vizibil link-ul articolului: #insertcurrentlinkhere

Ziarul de Vrancea  nu este responsabil juridic pentru conţinutul textelor din comentariile de mai jos. Responsabilitatea pentru mesajele dumneavoastra vă revine în exclusivitate.

Comentarii: 0

Adaugă comentariu
Trebuie să fii autentificat pentru a putea posta un comentariu.
Ziarul de Vrancea doreste ca acest site sa fie un spatiu al discutiilor civilizate, al comentariilor de bun simt. Din acest motiv, cei care posteaza comentarii la articole trebuie sa respecte urmatoarele reguli:
1. Sa se refere doar la articolul la care posteaza comentarii.
2. Sa foloseasca un limbaj civilizat, fara injurii, calomnii, comentarii antisemite, xenofobe sau rasiste.
3. Sunt interzise atacurile la adresa autorilor, daca acestea nu au legatura cu textul.
4. Username-ul sa nu fie nume de personalitati ale vietii publice sau parodieri ale acestora.
Autorul unui articol poate fi criticat pentru eventuale greseli, incoerenta, lipsa de documentare etc.
Nerespectarea regulilor mentionate mai sus va duce la stergerea comentariilor, fara avertisment si fara explicatii.
Abaterile repetate vor avea drept consecinta interdictia accesului la aceasta facilitate a site-ului.